難病・遠位型ミオパチー薬承認へ　世界初、筋力低下の進行抑制期待 (共同通信 2024/02/29)

難病・遠位型ミオパチー薬承認へ　世界初、筋力低下の進行抑制期待 (共同通信 2024/02/29)

【google Geminiによる記事要約】

• 厚生労働省の専門部会が、遠位型ミオパチー治療薬アセノベルの製造販売承認を了承
• 製薬会社ノーベルファーマが開発、世界初の治療薬
• 対象は、特定の遺伝子変異が原因の「縁取り空胞型」遠位型ミオパチー
• 国内推計患者数は約300人で、20～30代で発症、10年ほどで歩行困難になるケースが多い
• 飲み薬で筋力低下の進行を抑制
• 詳細情報はノーベルファーマのウェブサイトで確認可能