筋ジストロフィーの一種に治療薬候補 既存薬を転用 (日本経済新聞 2023/12/27)
筋ジストロフィーの一種に治療薬候補 既存薬を転用 (日本経済新聞 2023/12/27)
【google Bardによる記事要約】
山口大学と大阪大学の研究成果
- 感染症などの治療で一般的に使われている薬「エリスロマイシン」が筋ジストロフィーの一種「筋強直性ジストロフィー」の治療に有効である可能性がある
- 国内で2019年に始めた臨床試験で、体内でたんぱく質の合成に関わる分子の働きが改善する傾向がみられた
- 早ければ24年にも最終段階の治験を始める
治験の概要
- 筋強直性ジストロフィーの患者30人を対象に実施
- エリスロマイシンを約半年間飲んでもらい、安全性を確認
今後の展望
- 最終段階の治験では病気による筋力低下を抑える効果などを調べる
- 中森雅之教授は「最短で2?3年後に治療薬として患者に届けられれば良い」と話した
ポイント
- 既存薬を別の病気の治療に転用する「ドラッグリポジショニング」の可能性を示した研究成果
- 筋ジストロフィーの治療薬開発に大きな進展となる可能性がある
- 筋強直性ジストロフィー
- 筋肉がこわばり萎縮するほか、認知機能障害、白内障、糖尿病など全身で様々な症状が起きる。
国内の患者数は数万人とされる。
体内のたんぱく質の設計図であるメッセンジャーRNA（mRNA）が正常に作られず、たんぱく質が正しく合成されないことが原因とされる。
