iPSで骨格筋再生、筋ジス改善へ　京大研究所、動物実験で効果確認　（京都新聞 2021/08/30）

京都大iPS細胞研究所などのグループが、ヒトiPS細胞で骨格筋の再生を促す間葉系細胞を作り移植することで、筋肉が萎縮する難病「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー（UCMD）」の病態を改善する可能性があることを動物実験で確かめたと、国際学術誌ステム・セル・リサーチ・アンド・セラピーに掲載した。
UCMDは筋力が徐々に低下する進行性の疾患で、骨格筋の再生などにかかわるタンパク質「6型コラーゲン」の欠損が原因と考えられてきたが、詳しい発症メカニズムは分かっていない。
健常者のiPS細胞から6型コラーゲンを分泌する間葉系細胞を作製し、マウスに移植したところ、骨格筋組織に定着し、6型コラーゲンを作り出すことに成功した。
移植した細胞は徐々に消えるが、6型コラーゲンは約半年後でも残存していた。さらに移植した部位では骨格筋が再生され、その筋線維は何もしない場合に比べて約3倍の太さに成熟したという。
「再生した筋肉がどの程度機能するのか検証が必要だが、UCMDの治療戦略の一つになるのではないか」と研究所の櫻井英俊准教授は話している。