患者がたった１人でも…「超希少疾患」の新薬開発へ東京医科歯科大などプロジェクト始動 (読売新聞オンライン 2023/09/25)
患者がたった１人でも…「超希少疾患」の新薬開発へ東京医科歯科大などプロジェクト始動 (読売新聞オンライン 2023/09/25)
【Google Bardによる記事要約】
- 国内の患者がたった1人しかいない場合もある超希少疾患の新薬を開発するプロジェクトが始動した。
- 候補薬を投与する患者は、一つの薬に対して1人となる予定。
- 希少疾患は世界に6000種類以上あり、国内では、患者数が5万人未満と定義されている。
- 超希少疾患は、1人～数十人程度のみの疾患であり、企業は創薬に及び腰だった。
- 今回のプロジェクトは、東京医科歯科大を中心としたチームと、名古屋大のチームが進める。
- 最初の患者の臨床試験は、今年度中にも米国で行う方式を検討している。
- 核酸医薬の開発費は1剤あたり1億円程度とされる。
- 成功例ができれば、国がNオブ1創薬を軌道に乗せるために必要な対策の検討材料となる。
