難病ＡＬＳに効果、見えた治療への光 (山形新聞 2021/12/25)

難病ＡＬＳに効果、見えた治療への光 (山形新聞 2021/12/25)

【記事概要】

• 12月24日に、山形大医学部などの研究グループが開発段階の新薬に「ＡＬＳの進行を抑える効果があると発表した。
• 今回の発見は世界初で、アルツハイマー病やパーキンソン病などの基本薬となる可能性もある。
• ＡＬＳでは、脳内や脊髄の運動神経細胞が変性・死滅し、初期段階で変異したタンパク質の凝集が起きる。
• 従来は、化合物が病巣にたどり着く前に他のタンパク質と結合し血液脳関門を通過できず脳内や脊髄まで届かなかった。今回の化合物は途中で結合せずに脳内などに入り込み、運動神経細胞内のタンパク質の凝集をブロックする構造体を持たせた。
• 今回の実験は事例が少ない家族性ＡＬＳだったが、遺伝とは関係ないＡＬＳのマウスでも今後、研究を進める。
• 山形病院ＡＬＳ治療研究センターの加藤丈夫センター長は「日常生活への影響が少ない初期段階で活用すれば、人工呼吸器や胃ろうまでの進行を抑えることができる」「治療への光が見えてきた。患者や家族の大きな希望になってほしい」と言う。
• グループの創薬ベンチャー企業「グリーン・テック」（京都府）の杉本八郎社長は「パーキンソン病などの根本に迫る研究内容だ」とした上で、当初の治療目的としていたアルツハイマー病や、ＡＬＳなどの病気で「基本薬となる可能性を秘めている」と述べた。