ALS治療薬を承認申請 特定の遺伝子変異が対象 (共同通信 2024/05/21)
ALS治療薬を承認申請 特定の遺伝子変異が対象 (共同通信 2024/05/21)
【copilotによる記事要約】
- 米製薬企業バイオジェン日本法人は21日、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療薬「トフェルセン」の製造販売の承認を厚生労働省に申請した。
- 「トフェルセン」は、SOD1と呼ばれる遺伝子に変異のある患者を対象とした薬で、患者の約2％を占める。
- バイオジェンによると、臨床試験では28週間後時点で神経の損傷を示す血中物質が減少し、症状の進行を抑えると期待されている。
- 米食品医薬品局（FDA）は2023年4月に「トフェルセン」を迅速承認した。
